ในเหตุการณ์ที่น่าเศร้าอีกครั้ง Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ 🙂 เห็นการเสียชีวิตครั้งที่สองที่เกี่ยวข้องกับการรักษา Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Elevidys ผู้ป่วยถึงแก่กรรมเนื่องจากตับวายเฉียบพลัน (ALF) หลังจากแพทย์รักษาพวกเขาด้วย Elevidys น่าเศร้าสิ่งเดียวกันเกิดขึ้นเมื่อสามเดือนที่แล้ว
เป็นผลให้ Sarepta ได้ระงับการจัดส่งของ Elevidys สำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาและระงับคำแนะนำรายได้ ในวันที่ 16 มิถุนายนเราติดตามคลื่นของการลดระดับโดยนักวิเคราะห์ของ Wall Street ในตอนท้ายของวันสต็อกของ Sarepta ลดลงมากกว่า 42%
ความพ่ายแพ้ครั้งล่าสุดของ Sarepta สามารถล้างหนทางสำหรับผู้นำคนใหม่ในการบำบัดด้วยยีน DMD ได้หรือไม่?
นักลงทุนดูเหมือนจะคิดอย่างนั้น หุ้นของ Solid Biosciences (NASDAQ 🙂 บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพขนาดเล็กที่พัฒนาเป็นทางเลือกที่ปลอดภัยกว่าสำหรับ Elevidys เพิ่มขึ้นมากกว่า 11% ในวันเดียวกัน
ความกังวลเกี่ยวกับการรักษา Elevidys ของ Sarepta ทำให้ตลาดสั่นคลอนอย่างแน่นอนทำให้เกิดคำถามที่จริงจังเกี่ยวกับอนาคตของการบำบัดด้วยยีน DMD อ่านต่อไปเพื่อดูว่าข่าวนี้มีผลต่อหุ้นยาทั้งสองอย่างไร
Elevidys ใส่กุญแจมือหลังจากโศกนาฏกรรม แต่ Wall Street ยังคงเดิมพันขนาดใหญ่บน Sarepta
ในขณะนี้การประกาศนี้เป็นการทำลายล้างสำหรับ Sarepta ซึ่งเป็นหลักฐานโดยการลดลงของหุ้นครั้งใหญ่
ไตรมาสที่แล้ว Elevidys คิดเป็น 61% ของรายได้รวมของ Sarepta ที่ 612 ล้านดอลลาร์และการเติบโตของ บริษัท เกือบทั้งหมด Elevidys เห็นการเติบโตของยอดขาย 180% ในไตรมาสที่แล้ว กลุ่มผลิตภัณฑ์อื่น ๆ ของ บริษัท เติบโตเพียง 5% ส่วนใหญ่ขับเคลื่อนโดยการเติบโตของยอดขายสำหรับ Elevidys Sarepta คาดการณ์ยอดขายทั้งปี 2025 ที่ 2.3 พันล้านดอลลาร์ถึง 2.6 พันล้านดอลลาร์ในเดือนพฤษภาคม ที่จุดกึ่งกลางตัวเลขนี้แสดงถึงการเติบโตของยอดขายประมาณ 29% ในช่วงปี 2567 นั่นคือทั้งหมดออกไปนอกหน้าต่าง
ถึงกระนั้นก็ยังมีสถานการณ์ที่บรรเทาลงบางอย่างที่ช่วยให้การระเบิดของ Sarepta อ่อนลง บริษัท จะหยุดการจัดส่งของ Elevidys สำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาเท่านั้น นับตั้งแต่เปิดตัวผู้ป่วย Elevidys มีเพียง 15% เท่านั้นที่ไม่ได้รับการรักษาและในปี 2025 ผู้ป่วย 30% จะไม่ได้รับยา ดังนั้น Sarepta ควรจะสามารถขาย Elevidys ให้กับผู้ป่วยส่วนใหญ่ต่อไปได้
Sarepta ยังตั้งข้อสังเกตว่ากลุ่มผู้ป่วยผู้ป่วยนอกเพียงอย่างเดียวอนุญาตให้ทำกำไรได้ บริษัท ได้มาพร้อมกับระบอบการปกครองที่เพิ่มขึ้นเพื่อลดความเสี่ยงของ ALF สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) จะต้องอนุมัติและดำเนินการก่อนที่จะมีการขายที่ไม่ได้ขาย บริษัท ไม่มีไทม์ไลน์สำหรับเรื่องนี้ แต่หวังว่าจะได้รับการปรับปรุงแนวทางในระหว่างการโทรหารายได้ไตรมาส 2
เป้าหมายราคาฉันทามติของ Sarepta ในหมู่นักวิเคราะห์ที่ติดตามตลาด 25 ตลาดอยู่ที่ประมาณ $ 70 ซึ่งหมายถึงการกลับหัวกลับหางมากกว่า 230% ความแตกต่างครั้งใหญ่นี้น่าจะสะท้อนถึงความจริงที่ว่า Sarepta ยังคงสามารถขาย Elevidys ให้กับผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้ ถึงกระนั้นการเสียชีวิตของผู้ป่วยอีกรายก็จะทำให้หุ้นของ Sarepta อีกครั้ง อย่างน้อยที่สุดก็เป็นการดีที่จะเห็นว่า บริษัท กำลังหยุดการขายที่ไม่ได้รับการรักษาเพื่อลดโอกาสที่จะเกิดขึ้น อย่างไรก็ตามอาจใช้เวลานานสำหรับ FDA ในการตรวจสอบและอนุมัติระบบการปกครองที่เพิ่มขึ้นของ Sarepta
Biosciences ที่เป็นของแข็งเพิ่มขึ้นเมื่อ STG-003 ปรากฏตัวในฐานะผู้เข้าแข่งขันระดับสูง
ข่าวนี้ส่งเสริมกรณีของ Solid Biosciences เพื่อเป็นทางเลือกในอนาคตให้กับ Elevidys Solid กำลังพัฒนา STG-003 เพื่อรักษา DMD และข้อมูลการทดลองระยะเริ่มต้นได้แสดงให้เห็นว่ายามีประสิทธิภาพสูง ในเดือนกุมภาพันธ์ บริษัท กล่าวว่าการแสดงออกของ microdystrophin โดยเฉลี่ยของ STG-003 นั้นสูงที่สุดในการรักษาด้วยยีน DMD ใด ๆ จนถึงปัจจุบัน การแสดงออกของ microdystrophin สูงเป็นตัวชี้วัดสำคัญที่ใช้ในการประเมินประสิทธิภาพของยา DMD
ความปลอดภัยของตับเป็นเรื่องที่น่ากังวลเกี่ยวกับการรักษาด้วยยีนเช่น Elevidys ซึ่ง Sarepta ยอมรับว่าเป็นสาเหตุให้เอนไซม์ตับสูงขึ้นในผู้ป่วยประมาณ 30% ซึ่งเป็นสัญญาณที่อาจเกิดขึ้นจากความเครียดหรือการบาดเจ็บของตับ ในทางตรงกันข้าม STG-003 ดูเหมือนจะสร้างความเสียหายน้อยกว่าตับ ในข้อมูลที่ใช้ร่วมกันในการประชุม Jefferies Global Healthcare Conference 2025 เมื่อวันที่ 4 มิถุนายน Solid ตั้งข้อสังเกตว่ามันตรวจสอบเอนไซม์ตับสามประเภทในผู้เข้าร่วมทดลองและระดับของเอนไซม์สองตัวเหล่านี้ลดลงจริง
ความเสี่ยงสูงและให้รางวัลสูง: SRPT หรือ SLDB จะครองอนาคตของ DMD หรือไม่?
จากข่าวเศร้าที่มาจาก Sarepta การวางตำแหน่งของ Solid ในตลาด DMD กำลังดีขึ้น STG-003 อาจเป็นทางเลือกที่แข็งแกร่งทั้งในด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพหากได้รับการอนุมัติ อย่างไรก็ตามมันยังคงมีถนนยาวก่อนที่จะได้รับการอนุมัติ
แผนการที่แข็งแกร่งที่จะพบกับองค์การอาหารและยาในไตรมาสที่ 4 ปี 2025 บริษัท ต้องการโน้มน้าวให้หน่วยงานกำกับดูแลรวม STG-003 ในโปรแกรมการอนุมัติเร่งความเร็วของ FDA ซึ่งจะช่วยเร่งกระบวนการอนุมัติ นักวิเคราะห์วอลล์สตรีทเห็นว่ามีความสูง 200% ในของแข็งและดูเหมือนจะเชื่อว่า sarepta นั้นต่ำเกินไปอย่างมีนัยสำคัญ โดยรวมแล้วทั้งคู่ยังคงมีความเสี่ยงสูงและมีความไม่แน่นอนอย่างมากรอบธุรกิจของพวกเขาในอนาคต
คำแนะนำการอ่านบทความนี้ : บางบทความในเว็บไซต์ ใช้ระบบแปลภาษาอัตโนมัติ คำศัพท์เฉพาะบางคำอาจจะทำให้ไม่เข้าใจ สามารถเปลี่ยนภาษาเว็บไซต์เป็นภาษาอังกฤษ หรือปรับเปลี่ยนภาษาในการใช้งานเว็บไซต์ได้ตามที่ถนัด บทความของเรารองรับการใช้งานได้หลากหลายภาษา หากใช้ระบบแปลภาษาที่เว็บไซต์ยังไม่เข้าใจ สามารถศึกษาเพิ่มเติมโดยคลิกลิ้งค์ที่มาของบทความนี้ตามลิ้งค์ที่อยู่ด้านล่างนี้
Source link
